エンジェルマン症候群治療薬の失敗後、専門家は他の実験的治療法に希望を見出す

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Original title: After failure of Angelman syndrome drug, experts see hope in other experimental therapies

Category: drugs / biology

Jason Mast, STAT, 2026.

  • Ultragenyxに加え、IonisとOak Hill Bioもエンジェルマン症候群に対する独自のアンチセンス治療法を開発している。

 

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