娘の病気を治すための父の探求

Original title: A father’s quest to cure his daughter

Category: drugs / biology

Brian L. Frank, STAT, 2026.

• 娘の超希少遺伝性疾患NGLY1欠損症を治療するため、父が10年間と約7000万ドルを費やした遺伝子治療がFDAの承認に近づいている。
• この治療法は既に10人の子供に試され、効果があると考えられているが、FDAは製造と有効性に関する十分なデータがないとして承認に懐疑的である。

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