悲劇から5年、希少疾患コミュニティに治療の新たなチャンス

Original title: Five years after disaster, a rare disease community gets new chance at treatment

Category: biology / drugs

Jason Mast, STAT, 2026.

• アステラス製薬が、X連鎖性ミオチュブラーミオパチー（XLMTM）の遺伝子治療薬の治験を再開した。
• XLMTMは、5年前に壊滅的な結果で治験が中止された致死性の筋疾患である。

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