Original title: A father’s $70 million pursuit of a gene therapy for his daughter
Category: drugs / biology
By Jason Mast and Matthew Herper, STAT, 2026.
- マット・ウィルシー氏は、娘のグレースを救い、希少疾患患者の道を切り開くことを目指している。
- 彼は希少疾患の治療法を見つけるために会社を設立しており、その追求は全ての希少疾患薬開発の試金石となっている。