論評：肢帯型筋ジストロフィー患者は、狂気じみた現実に直面している

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Original title: Opinion: Limb girdle muscular dystrophy patients face a maddening reality

Category: drugs / policy

Kat Bryant Knudson, STAT, 2026.

  • 議会が処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）の再承認に付随するFDA改革を検討するにあたり、希少疾患の治療を優先すべきである。

 

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