希少疾患であるアンジェルマン症候群治療薬、Ultragenyxの開発した薬剤が後期試験で失敗

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Original title: Ultragenyx drug to treat Angelman syndrome, a rare disease, fails late-stage trial

Category: drugs

Jason Mast, STAT, 2026.

  • この治療薬（アパズナセン）は、大規模な第3相試験で偽薬治療と比較して効果を示さなかったと、同社は述べています。

 

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