FDA、超希少疾患サンフィリッポ症候群に対する新しい遺伝子治療薬を承認

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Original title: FDA approves a new gene therapy for Sanfilippo syndrome, an ultra-rare disease

Category: drugs / regulation

Jason Mast, STAT, 2026.

  • Ultragenyx社が開発したFayuviが、サンフィリッポ症候群の治療薬として承認された。
  • この疾患は「小児アルツハイマー病」とも呼ばれる。

 

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