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父親、娘のための遺伝子治療法を7000万ドルで追求

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A father’s $70 million pursuit of a gene therapy for his daughter ｜ By Jason Mast and Matthew Herper, STAT, 2026. ｜ マット・ウィルシー氏は、娘のグレースを救い、希少疾患患者の道を切り開くことを目指している。 彼は希少疾患の治療法を見つけるために会社を設立しており、その追求は全ての希少疾患薬開発の試金石となっている。

グレースを救うための探求 — そして、あらゆる希少疾患患者の道を切り開く

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The quest to save Grace — and clear the way for rare disease patients everywhere ｜ Andrew Joseph, STAT, 2026. ｜ 希少疾患の治療法を見つけるために会社を設立したマット・ウィルシー氏の探求は、すべての希少疾患薬開発の試金石となっています。 彼が成功できなければ、他の誰ができるのかという疑問が提起されています。

アストラゼネカとイオニス、心疾患薬の主要試験で失敗を報告

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AstraZeneca, Ionis report major trial failure with heart disease drug ｜ Ed Silverman, STAT, 2026. ｜ アストラゼネカとイオニスが開発中の心疾患治療薬「Wainua」の主要試験が失敗しました。 この薬はATTR-CM（トランスサイレチン型アミロイドーシス心筋症）を対象としており、市場規模は150億ドル以上と見込まれていました。

FDA、電気ショック禁止の判断期限を再設定

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FDA resets timeline on electric shock ban decision ｜ STAT. ｜ FDAは、知的障害者や自閉症患者に使用されてきた電気刺激装置の禁止に関する決定期限を11月に再設定した。 この装置は国連によって「拷問」と称されており、米国では特にマサチューセッツ州のJudge Rotenberg Center以外ではほとんど使用されていない。

ケネディ氏、公衆衛生緊急事態担当にワクチン懐疑論者を指名

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Exclusive: Kennedy taps vaccine skeptic for public health emergency role ｜ Chelsea Cirruzzo, STAT, 2026. ｜ トランプ政権が公衆衛生上の緊急事態や災害への準備・対応を統括する候補者として指名した人物が、乳幼児へのB型肝炎ワクチンの使用や、ワクチンと自閉症の誤った関連性について疑問を呈していたことが、STATのレビューで明らかになった。 この候補者の発言は、来週の承認公聴会で上院保健委員長のビル・キャシディ議員との対立を引き起こす可能性がある。