Original title: STAT+ | Wagering on FDA changes, Regenxbio will submit Duchenne gene therapy for approval
Category: drugs / regulation
Jason Mast, STAT, 2026.
- Regenxbioは、FDAからの追加データ要求のため、これまでデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の申請を保留していた。
- 同社は、FDAの変更点を踏まえ、この希少疾患治療薬の承認申請を提出する予定である。