FDA、超希少疾患サンフィリポ症候群に対する新たな遺伝子治療薬を承認

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Original title: FDA approves a new gene therapy for Sanfilippo syndrome, an ultra-rare disease

Category: drugs / biology / regulation

By Jason Mast, STAT, 2026.

  • Ultragenyxが開発したFayuviは、小児アルツハイマー病とも呼ばれるこの疾患に対する初の治療薬となる。

 

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