Original title: Regenxbio says Duchenne gene therapy succeeded in clinical trial, paving way for FDA submission
Category: drugs / regulation
By Adam Feuerstein and Jason Mast, STAT, 2026.
- Regenxbioは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの遺伝子治療が臨床試験で成功したと発表した。
- この成功は、FDAへの承認申請に向けた重要な一歩となる。