Original title: Regenxbio says Duchenne gene therapy succeeded in clinical trial, paving way for FDA submission
Category: drugs
By Adam Feuerstein and Jason Mast, STAT, 2026.
- Regenxbioは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの遺伝子治療薬が臨床試験で成功し、FDAへの申請準備が整ったと発表しました。
- 同社は、Sarepta TherapeuticsのElevidysよりも効果的で安全であることを証明したいと考えています。