Original title: Astellas renews trials of gene therapy for XLMTM, hoping for success stories like JJ’s.
Category: drugs
By Jason Mast, STAT, 2026.
- アステラス製薬は、壊滅的な開始から5年後、致死性の筋消耗性疾患であるX連鎖性筋管病（XLMTM）の遺伝子治療薬の治験を再開した。
- この遺伝子治療により、新生児期に余命わずかと診断されたジョシュア・ジェイコブ・ゴンザレス君は、自力で呼吸し、補助があれば歩くことができるようになった。